El dissabte 26 de març, Jein Outdoor, impulsat per l'aficionat runner Jonay, comença un repte solidari i personal a favor de les mucopolisacaridosis. El repte consisteix a fer el Camí de Sant Jaume corrent des d'Olivella (Barcelona), en 49 etapes, resultant un total de 1208,43 quilòmetres.
5 de octubre de 2021: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552; presidente: Shin Ashida; "JCR") ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) otorgó la designación de Vía Rápida al medicamento en investigación.
Lorem ipsum dolor sit amet, consectetur adipiscing elit. Quisque quis dapibus lacus. Duis tincidunt elit vulputate mi cursus dictum.
RGX-111, és una teràpia gènica única potencial per a MPS I, es tolera bé als dos nivells de dosi, sense efectes adversos greus relacionats amb el medicament.
La síndrome de Hurler (MPS1), és una malaltia rara per emmagatzematge lisosomal, caracteritzada per anomalies esquelètiques i retard en el desenvolupament motor i intel·lectual.