contador gratuito FECAMM-Què és un medicament orfe?
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¿Qué es un medicamento huérfano?

Los medicamentos huérfanos son terapias farmacológicas autorizadas para diagnosticar, prevenir o tratar una afección con riesgo para la vida o de carácter muy grave, poco frecuente, que afecta a no más de 5/10.000 personas en ámbito de la Unión Europea.

Se denominan huérfanos porque atiende la baja casuística de estas enfermedades, el mercado no puede asegurar un reembolso de las inversiones que requieren desarrollar estos medicamentos, volviéndose productos poco interesantes para la industria farmacéutica. Son investigados por los mismos profesionales que investigan el resto de medicamentos. Pero las condiciones en las cuales lo tienen que hacer son más complicadas.

No todas las enfermedades minoritarias se tratan con medicamentos huérfanos. Es posible que para el tratamiento de una MM se necesite un medicamento huérfano, no obstante, esto, no todos los medicamentos empleados en el tratamiento de MM son medicamentos huérfanos. Hay MM que son tratadas con medicamentos que no tienen la cualificación de medicamentos huérfanos y que han estado comercializadas siguiendo el procedimiento general.

El proceso que va desde el descubrimiento de una nueva molécula a su comercialización es largo (10 años de media), caro (varias decenas de millones de euros) y muy poco seguro (de 10 moléculas ensayadas , solamente una suele tener un efecto terapéutico) . Desarrollar un medicamento dirigido a tratar una enfermedad rara, no permite, en general, recuperar el capital invertido por su investigación.

Leas empresas que los producen suelen ser las mismas que producen otros medicamentos, pero necesitan un financiamiento especial que generalmente solo los gobiernos pueden proporcionar en forma de ayuda directa o en forma de beneficios fiscales y excepciones de diversos tipos.

Existen diferentes formas de disponer medicamentos huérfanos:

Esos medicamentos huérfanos que están comercializados en el Estado Español pueden ser adquiridos en los laboratorios proveedores desde los centros hospitalarios (curso habitual establecido para la adquisición de cualquier medicamento).

Los medicamentos huérfanos no comercializados del Estado Español, pero comercializados a cualquier otro sitio, pueden ser adquiridos mediante los mecanismos establecidos para la obtención de medicamentos extranjeros, a partir del Ministerio de Salud, Política Social e Igualdad, que es quien autoriza su importación.

Los medicamentos huérfanos en fase de investigación tienen un acceso más restringido. Sin embargo, se podría acceder de dos formas:

Acceso al medicamento a través de la inclusión del paciente en un ensayo clínico, si existe alguno en curso con el fármaco deseado (los pacientes deberían cumplir los criterios de inclusión establecidos en el protocolo de estudio).

Solicitando al Ministerio de Sanidad, Política Social e Igualdad la autorización necesaria para acceder a través del procedimiento Uso compasivo de medicamentos en investigación, procedimiento que regula la disponibilidad de fármacos en situaciones especiales (Real decreto 1015/2009).

Desgraciadamente, la designación de medicamento huérfano, el protocolo de asistencia y autorización de comercialización son procesos centralizados, pero la evaluación del valor terapéutico, precio y reembolso de éstos medicamentos innovadores siguen siendo responsabilidad de cada país miembro.