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La FDA dels EUA atorga la designació de via ràpida a JR-171 per al tractament de la MPS1

La FDA de EE.UU. otorga la designación de vía rápida a JR-171 para el tratamiento de la Mucopolisacaridosis tipo I (MPSI)

5 de octubre de 2021: JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (TSE 4552; presidente: Shin Ashida; "JCR") ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) otorgó la designación de Vía Rápida al medicamento en investigación. JR-171 para el tratamiento de la Mucopolisacaridosis (MPS) I (síndrome de Hurler, Hurler-Scheie y Scheie). JR-171 es una forma de α-L-iduronidasa recombinante que penetra en la barrera hematoencefálica (BHE) y que ha sido desarrollado utilizando la tecnología J-Brain Cargo® BBB (BFE) patentada por JCR.

MPS I es un trastorno de almacenamiento lisosomal (LSD) caracterizado por múltiples signos y síntomas del sistema nervioso central y somático (SNC).

JR-171 es una proteína de fusión recombinante de un anticuerpo contra el receptor de transferrina humano y la α-L-iduronidasa, la enzima que falta o es disfuncional en pacientes con MPS I. Al cruzar la barrera hematoencefálica a través de la transcitosis intervenida por el receptor de transferrina, se espera que sea eficaz contra los síntomas de la enfermedad en el sistema nervioso central (SNC), abordando así una importante necesidad insatisfecha en el tratamiento de MPS I.

Actualmente, se ha iniciado la parte 2 del ensayo clínico global de fase 1/2 con JR-171 que se lleva a cabo en Japón, EE.UU. y Brasil. El resumen de este estudio también está registrado en Clinicaltrials.gov (Identificador: NCT04453085).

La designación Fast Track en JR-171 permite a JCR interactuar con mayor frecuencia con la FDA. Igualmente, si la FDA determina, después de una evaluación preliminar de los datos clínicos, que el producto de vía rápida puede ser efectivo puede considerar revisar partes de la solicitud de comercialización antes de que el patrocinador envíe la solicitud completa a la Agencia. Además, JR-171 fue designado medicamento huérfano por la FDA en febrero y por la Comisión Europea en marzo de ese año.

Después de JR-171, JCR planea aprovechar su plataforma de tecnología J-Brain Cargo y avanzar a su sólida cartera de productos de terapia de reemplazo enzimático innovadores para otras enfermedades de almacenamiento lisosomal. JCR, como farmacéutica especializada en el ámbito de las enfermedades raras, seguirá participando de forma proactiva en la investigación y desarrollo de opciones de tratamiento transformadoras para los pacientes con enfermedades raras.

Relacionado con este asunto no existe ningún impacto en nuestros resultados comerciales consolidados para el año fiscal que finaliza el 31 de marzo de 2022.

Designación de primera vía de la FDA

La vía rápida de la FDA (Fast track) es un proceso diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de medicamentos para tratar afecciones graves que satisfagan una necesidad médica insatisfecha. El propósito es permitir la entrega temprana a los pacientes de nuevos e importantes medicamentos. El hecho de que un medicamento reciba la designación Fast Track puede permitir que se celebren reuniones más frecuentes con la FDA para discutir el plan de desarrollo del medicamento seguido de una revisión de prioridad y aprobación acelerada cuando se cumplan los criterios pertinentes.

Acerca de MPS I (síndrome de Hurler, Hurler-Scheie, Scheie)

MPS I es un desorden del almacenamiento lisosomal autosómico recesivo causado por una deficiencia de α-L-iduronidasa, una enzima que descompone los glicosaminoglicanos (mucopolisacáridos) en el cuerpo. Se estima en aproximadamente 3.600 el número de pacientes con MPS y en todo el mundo (según la investigación de JCR). La MPS I da lugar a una amplia gama de síntomas somáticos y neurológicos. Una importante limitación de la terapia de reemplazo enzimática actual es que no aborda los síntomas del sistema nervioso central debido a la incapacidad de la enzima para cruzar la barrera hematoencefálica.

Acerca de JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

JCR Pharmaceuticals Co. (TSE 4552) es una empresa farmacéutica global especializada que está redefiniendo las expectativas y ampliando las posibilidades para personas con enfermedades raras y de origen genético en todo el mundo. Continuamos consolidando nuestro legado de 46 años en Japón, a la vez que ampliamos nuestra presencia global en Estados Unidos, Europa y Latinoamérica. Mejoramos la vida de los pacientes mediante la aplicación de nuestra experiencia científica y tecnologías exclusivas para investigar, desarrollar y suministrar terapias de nueva generación. Nuestros productos aprobados en Japón incluyen terapias para el tratamiento del trastorno del crecimiento, la enfermedad de Fabry, la enfermedad de injerto contra huésped aguda y la anemia de origen renal. Nuestros productos de investigación en desarrollo en todo el mundo están destinados a tratar enfermedades raras, como MPS I (síndrome de Hurler, Hurler-Scheie y Scheie), MPS II (síndrome de Hunter), enfermedad de Pompe, etc. JCR se esfuerza por ampliar las posibilidades de los pacientes y acelerar los avances médicos a nivel mundial. Nuestros valores fundamentales, que son la confianza y la persistencia, benefician a todos los interesados, incluidos los empleados, los socios y los pacientes. Todos juntos nos elevamos. Para más información, visite https://www.jcrpharm.co.jp/en/site/en/.

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