contador gratuito FECAMM-Assaig clínic per validar el potencial terapèutic del calcitrol per tractar l'atàxia de Friedreich
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Ensayo clínico para validar el potencial terapéutico del calcitrol para ataxia de Friedreich

Investigadores del Instituto de Investigación Biomédica de Lleida (IRBLleida) -UdL, el Instituto de Investigación Biomédica de Girona (IDIBGI) y de los hospitales Santa Caterina de Salt y Josep Trueta de Girona llevarán a cabo un ensayo clínico para validar el uso del calcitriol, la forma activa de la vitamina D, para tratar la ataxia de Friedreich. Se trata de una enfermedad rara neurodegenerativa causada por niveles bajos, pero no nulos de frataxina, una proteína mitocondrial. Se caracteriza por una destrucción de ciertas células nerviosas de la médula espinal, del cerebelo y de los nervios que controlan los movimientos musculares en brazos y piernas. Normalmente, aparece entre los cinco y los quince años, ya menudo va acompañada de afecciones cardíacas y diabetes.

El grupo de investigación Bioquímica del Estrés Oxidativo del IRBLleida-UdL ha validado el uso del calcitriol para aumentar la producción de frataxina, en una investigación previa que se ha publicado este año en la revista 'Biochemical Journal'. A partir de este descubrimiento, se llevará a cabo el ensayo clínico conjuntamente con el Grupo de Investigación de Neurodegeneración y neuroinflamación del IDIBGI ', del Hospital Santa Caterina del Parque Hospitalario Martí i Julià de Salt y el Hospital Universitario Dr. . Josep Trueta de Girona, con el objetivo de validar el potencial terapéutico del calcitrol para tratar la ataxia de Friedreich. El ensayo se desarrollará en el Hospital Santa Caterina a partir de septiembre para facilitar que todos los participantes estén vacunadas contra la Covidien-19. Durará doce meses durante los cuales los participantes seguirán el tratamiento con calcitriol y se visitarán el centro, para hacer seguimientos y controles, un total guardar ocasiones. Los participantes deberán estar diagnosticadas con esta enfermedad, tener entre 16 y 65 años y mantener la capacidad para caminar. El ensayo clínico, que se financiará con una ayuda de la Federación de Ataxias de España (FEDA) ', ha empezado a reclutar pacientes que quieran participar en la prueba y, de momento, ya se han interesado pacientes de Cataluña, de la resto del Estado y de diferentes países de Europa. El Grupo de Investigación Bioquímica del Estrés Oxidativo del IRBLleida, liderado por los profesores de la Universidad de Lleida, Joaquim Ros y Jordi Tamarit, monitorizará los parámetros bioquímicos de los pacientes en tratamiento. Este grupo cuenta con una amplia experiencia en este ámbito de investigación y en el año 2017 ya recibió financiación internacional del Rare Genomics Institute para crear un nuevo modelo murino de ataxia de Friedreich, utilizando una innovadora estrategia basada en la introducción de una mutación puntual en el gen de la frataxina que causa la inestabilidad de esta proteína. Por su parte, los hospitales gerundenses Trueta y Santa Caterina, la neuróloga Berta Alemán y el neurólogo y actual investigador del IDIBGI, David Genís, harán el seguimiento clínico de los participantes en el ensayo clínico para valorar si se evidencia algún cambio en los síntomas neurológicos de la enfermedad y confirmar la seguridad del tratamiento. El Grupo de Investigación de Neurodegeneración y neuroinflamación aportará la parte logística de extracción de analítica, realización de electrocardiogramas, procesamiento de las muestras para ser enviadas a Lleida y apoyo en la logística del ensayo clínico.

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